연구개발

파이프라인

당사는 안과질환, 신경질환 및 퇴행성
질환 분야의 유전자치료제 후보 물질
을 발굴하고 개발 중에 있습니다.

당사는 벡터엔지니어링 기술을 통해 개발된 유전자전달체 플랫폼과 치료유전자를 자체개발 혹은 기술협력을 통해 확보하고 결합함으로써 다양한 유전자치료제를 개발하고 있습니다.

질환개요

  • 퇴행성 뇌질환, 뇌혈관계 질환 등으로 인한 기억력, 언어능력, 판단력, 수행능력 등의 기능이 저하되어 일상 생활에서 지장을 초래하는 후천적 다발성 장애
  • 치매의 가장 흔한 형태. 치매 환자의 75%가 일츠하이머
  • ‘12년 기준 누적 1천 건 이상 알츠하이머 치료 임상 진행되었으나, 대증요법 외 허가 받은 근본적 치료제 전무

시장개요

질환개요

  • 대표적 퇴행성 신경질환으로, 상위운동뉴런의 퇴화에 의해 근육 경직이 일어나고, 하위운동뉴런의 퇴화에 의해 근육의 약화, 위축, 경련 발생
  • 병의 진행을 늦춰주는 약물 외 근본적 치료제 전무
  • 2017년 기준 FDA 허가 의약품 2종
  • 진단 이후 평균 수명 3~4년
    5년 내 사망률 80%이상, 10년 내 사망률 99.9%

시장개요

질환개요

  • 신경계의 질병 또는 손상으로 인해 만성적으로 통증이 나타나는 신경장애
  • 다수 환자에게서 우울증, 수면 장애, 불안, 기능적 장애 등 동반
  • 주요국(미국, 5EU, 일본) 당뇨병성 신경병증 환자 780만 명(’16)

시장개요

질환개요

  • 노화에 따라 시력을 제어하는 망막 내 황반의 기능에 문제가 생겨 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 질환
  • 45~85세 인구의 약 8.7%에서 노인성 황반변성 발병
  • 주요국(미국, EU5, 일본) 유병률 약 7천2백만 명 (2016)

시장개요

질환개요

  • 혈액 응고에 관여하는 혈액응고 인자 9(IX)의 결핍으로 인해 발생하는 출혈성 희귀질환. X염색체 이상에 의한 유전질환
  • 전체 혈우병의 약 20~30% 차지
  • 주요 7개국(미국, 5EU, 일본) 유병률 약 1만명 미국 내 유병률 남성 10만명 당 3.13명, 여성 10만명 당 0.14명

시장개요